Bemdaneprocel allevia i sintomi motori del Parkinson e migliora il tempo libero

È iniziato l'arruolamento per testare la terapia cellulare nella sperimentazione clinica di Fase 2

di Marisa Wexler, MS | 29 agosto 2023

Il trattamento con la terapia cellulare bemdaneprocel (BRT-DA01) ha portato a riduzioni della gravità dei sintomi motori nelle persone affette da malattia di Parkinson in un piccolo studio clinico, secondo i dati annunciati da BlueRock Therapeutics, il suo sviluppatore.

"Siamo entusiasti di condividere i risultati di questa [sperimentazione] di Fase I e non vediamo l'ora di portare bemdaneprocel alla fase successiva dei test clinici", ha affermato Ahmed Enayetallah, vicepresidente senior e responsabile dello sviluppo di BlueRock, in un comunicato stampa dell'azienda.

Sulla base dei dati, BlueRock pianifica uno studio clinico di Fase 2 per testare ulteriormente bemdaneprocel nel morbo di Parkinson e prevede di iniziare l'arruolamento nella prima metà del prossimo anno.

Il morbo di Parkinson è causato dalla morte progressiva delle cellule del cervello responsabili della produzione del messaggero chimico dopamina.

Il trattamento standard prevede la levodopa e i suoi derivati, che forniscono al cervello più materie prime per produrre dopamina. Queste terapie possono essere efficaci per controllare i sintomi, ma la maggior parte delle persone sperimenta periodi “off” nel tempo, in cui i sintomi non sono adeguatamente controllati tra una dose e l'altra.

Con bemdaneprocel, le cellule nervose che producono dopamina vengono trapiantate nel cervello attraverso una procedura chirurgica. La terapia utilizza cellule produttrici di dopamina create con cellule staminali di embrioni umani.

BlueRock ha sponsorizzato uno studio di Fase 1 (NCT04802733) per testare bemdaneprocel nelle persone affette da Parkinson. Nello studio sono stati arruolati 12 pazienti che avevano periodi di riposo nonostante la levodopa. Tutti sono stati trattati con la terapia cellulare a una dose bassa o alta.

L'obiettivo principale dello studio era testare la sicurezza della terapia e i risultati sono stati positivi. Ad un anno dall'impianto chirurgico della terapia non si sono verificati effetti collaterali gravi legati al trattamento. Sono stati segnalati due eventi gravi relativi alla sicurezza – una crisi convulsiva correlata all’intervento chirurgico e un caso di COVID-19 – ma nessuno dei due è stato ritenuto correlato a bemdaneprocel.

L'imaging del cervello dei pazienti ha mostrato prove che le cellule trapiantate sopravvivevano e producevano dopamina come previsto. I dati hanno inoltre indicato che bemdaneprocel ha alleviato i sintomi motori e ridotto i tempi di inattività.

Nello specifico, a un anno dal trattamento, i punteggi medi sulla MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Parte 3 – una valutazione standardizzata della gravità dei sintomi motori – sono migliorati di 13 punti con bemdaneprocel ad alta dose e di 7,6 punti con la dose più bassa.

Sulla base dei diari del paziente, la quantità di tempo libero giornaliero è diminuita di quasi due ore al giorno nel gruppo ad alto dosaggio e di circa 45 minuti al giorno nel gruppo a basso dosaggio. Ogni giorno in tempo, quando i sintomi sono adeguatamente controllati, hanno mostrato aumenti corrispondenti.

“I dati di questo studio in aperto di Fase I sono estremamente incoraggianti. Sebbene si tratti di un piccolo studio in aperto, il raggiungimento dell'obiettivo primario dello studio in termini di sicurezza e tollerabilità insieme ai miglioramenti iniziali osservati nei risultati clinici rappresenta un grande passo avanti", ha affermato Claire Henchcliffe, MD, una delle principali ricercatrici dello studio presso l'Università di California, Irvine. “La speranza ora è che queste tendenze continuino e si traducano in benefici significativi per le persone con malattia di Parkinson in studi clinici controllati”.

BlueRock è una consociata interamente controllata e gestita in modo indipendente da Bayer.

"L'esito positivo di questo studio clinico di Fase I è un chiaro passo avanti e ci avvicina alla fornitura di nuove opzioni terapeutiche ai pazienti", ha affermato Christian Rommel, membro del comitato esecutivo della divisione farmaceutica di Bayer e responsabile della ricerca e sviluppo.