Mitsubishi Tanabe Pharma America presenta i risultati positivi dello studio cruciale di fase 3 senza limiti sull'ND0612 in persone affette da malattia di Parkinson che presentano fluttuazioni motorie

Pubblicato: 29 agosto 2023

ND0612 ha dimostrato un'efficacia favorevole rispetto allo standard di cura orale levodopa/carbidopa (LD/CD) e il profilo di sicurezza sistemico era coerente con il profilo di sicurezza ben consolidato di LD/CD orale

JERSEY CITY, NJ, 29 agosto 2023 /PRNewswire/ -- Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) ha annunciato oggi la presentazione dei risultati positivi dello studio cardine di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco dummy (DBDD) Studio illimitato di ND0612 sperimentale – un'infusione sottocutanea (SC) continua, 24 ore al giorno, di levodopa/carbidopa liquida (LD/CD) – nell'ambito del Congresso internazionale della Parkinson's Disease and Movement Disorder Society (MDS), che si terrà a Copenhagen, in Danimarca, dal 27 al 31 agosto. Lo studio, che ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ND0612 rispetto a LD/CD orale a rilascio immediato (IR) in persone con malattia di Parkinson (PD) che presentavano fluttuazioni motorie, ha raggiunto il suo endpoint primario e i primi quattro endpoint secondari. I risultati, che fanno seguito ai dati positivi riportati all'inizio di quest'anno, saranno presentati sia come poster che come parte di una presentazione orale durante la riunione.

"Siamo entusiasti di presentare questi risultati positivi del nostro studio di Fase 3 BouNDless in corso, poiché ci aiutano a comprendere ulteriormente l'effetto di ND0612 nelle persone con malattia di Parkinson che soffrono di fluttuazioni motorie", ha affermato Yasutoshi Kawakami, Presidente di MTPA. “L’esito di questo studio esemplifica il nostro impegno a continuare a riconoscere i bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con questa malattia, e non vediamo l’ora di condividere ulteriori risultati dello studio con la comunità scientifica”.

Dopo due periodi sequenziali in aperto per ottimizzare l'IR-LD/CD orale e l'ND0612, i partecipanti allo studio sono stati randomizzati a un periodo di trattamento DBDD di 12 settimane con ND0612 o IR-LD/CD orale. Il trattamento con ND0612 ha dimostrato un'efficacia favorevole rispetto a IR-LD/CD con un aumento statisticamente significativo (p<0,0001) di 1,72 ore nel tempo "ON" senza fastidiose discinesia. Lo studio ha inoltre dimostrato risultati positivi e clinicamente significativi per i primi quattro endpoint secondari, inclusa la riduzione del tempo "OFF" (p<0,0001). Ulteriori endpoint secondari che hanno raggiunto la significatività statistica sono stati il ​​punteggio MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Parte II (sottopunteggio MDS-UPDRS sulle esperienze motorie della vita quotidiana) (p<0,0001), il Patient Global Impression of Change (PGIC) (p< 0,0001) e l'impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I) (p<0,0001).

Il profilo di sicurezza sistemica di ND0612 era coerente con il profilo di sicurezza ben consolidato dello standard di cura orale LD/CD. Le reazioni nel sito di infusione sono stati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) più segnalati in qualsiasi gruppo durante il periodo DBDD (57% per ND0612 contro 43% per IR-LD/CD). Alcune reazioni nel sito di infusione (ematoma, infezione, eritema, dolore, escara da infusione) erano più frequenti nel gruppo ND0612 rispetto al gruppo LD/CD orale. Inoltre, solo il 6,3% dei partecipanti allo studio ha interrotto lo studio durante il periodo DBDD per qualsiasi motivo – incluso il 5,5% a causa di eventi avversi – rispetto ai tassi di interruzione rispettivamente del 6,1% e del 3,1% dei partecipanti allo studio nei gruppi LD/CD orale. .

Le analisi dei risultati dello studio BoNDless in corso completano i dati sulla sicurezza a lungo termine che valutano ND0612 con un follow-up fino a sette anni.1 Ulteriori dati saranno comunicati in una data futura.

Informazioni su ND0612 ND0612 è una terapia combinata farmaco-dispositivo sperimentale: un'infusione sottocutanea continua, 24 ore al giorno, di levodopa/carbidopa liquida (LD/CD) per persone affette da malattia di Parkinson (PD) che presentano fluttuazioni motorie. Lo sviluppo dell'ND0612 sperimentale è guidato da NeuroDerm, Ltd., una consociata interamente controllata da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC). Se verrà ottenuta l'approvazione normativa per ND0612, Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA), intende commercializzare la terapia negli Stati Uniti